Uma nova imunoterapia personalizada permitiu eliminar os sinais detetáveis de cancro num adolescente com um tumor renal avançado, após várias recaídas e anos de tratamentos. O caso, acompanhado por investigadores do Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ) (Alemanha), foi publicado na revista científica The New England Journal of Medicine.
O resultado representa um avanço promissor na investigação de novas terapias para o cancro pediátrico, especialmente em crianças e adolescentes com tumores sólidos que deixaram de responder aos tratamentos disponíveis.
Uma nova abordagem após 10 anos de doença
O adolescente foi diagnosticado com um nefroblastoma, também conhecido como tumor de Wilms, aos sete anos. Ao longo dos 10 anos seguintes, sofreu várias recaídas, com disseminação da doença para diferentes órgãos.
Quando recebeu a nova terapêutica, apresentava tumores na cavidade abdominal e metástases nos pulmões, fígado, região pélvica e cérebro. Nessa fase, já não existiam opções de tratamento com intenção curativa nem ensaios clínicos adequados à sua situação.
Uma análise molecular realizada no âmbito do programa INFORM identificou uma característica importante: as células tumorais produziam uma proteína chamada PRAME, que pode funcionar como alvo para determinadas imunoterapias.
Células imunitárias modificadas para reconhecer o tumor
A equipa médica decidiu utilizar uma terapia com células T, um tipo de células do sistema imunitário responsáveis por reconhecer e combater ameaças ao organismo.
Para isso, foram recolhidas células T do próprio adolescente e modificadas geneticamente em laboratório para reconhecer a proteína PRAME e atacar as células tumorais.
O processo de preparação demorou sete dias e a administração foi realizada através de uma infusão, em julho de 2025.
Os primeiros resultados surgiram rapidamente. Apenas nove dias depois, uma biópsia revelou uma elevada presença de células T no tecido tumoral e sinais de destruição das células cancerígenas.
Nas semanas e meses seguintes, os tumores continuaram a regredir nos diferentes órgãos afetados.
Três meses após o tratamento, uma nova biópsia já não identificou células tumorais vivas. Os exames de imagem e as análises ao sangue realizados posteriormente também não revelaram sinais de cancro ativo.
Quase um ano depois da infusão, o adolescente encontrava-se em excelente estado geral, tendo retomado a prática regular de exercício físico e concluído a sua formação profissional.
Ensaio clínico com crianças e adolescentes previsto para 2027
Apesar do resultado muito positivo, os investigadores sublinham que se trata de um único caso clínico, pelo que ainda não é possível concluir que a terapia será igualmente eficaz noutros doentes.
Para avaliar a sua segurança e eficácia, o KiTZ está a preparar um ensaio clínico de fase I/II, denominado PRAMEtime, com início previsto para 2027.
O estudo deverá incluir até 18 crianças e adolescentes, entre os oito e os 17 anos, com tumores sólidos que apresentem a proteína PRAME.
Segundo Olaf Witt, diretor do KiTZ, a análise de dados de mais de 2500 doentes do programa INFORM revelou que esta proteína está presente em vários tumores pediátricos de alto risco, tornando-a um possível alvo para novos tratamentos.
A investigação abre, assim, novas perspetivas para o desenvolvimento de imunoterapias personalizadas no cancro pediátrico, particularmente em situações de doença avançada ou resistente aos tratamentos convencionais.
Fonte: Medical Xpress