A FDA – Food and Drug Administration (EUA) aprovou a utilização de Koselugo (selumetinib), da farmacêutica AstraZeneca, em granulado e cápsulas, para crianças com um ano ou mais de idade com neurofibromatose tipo 1 (NF1) e neurofibromas plexiformes (PN) sintomáticos e inoperáveis. A decisão expande a aprovação anterior, que abrangia apenas crianças a partir dos dois anos.
A neurofibromatose tipo 1 é uma doença genética rara que provoca o crescimento de tumores não cancerígenos ao longo dos nervos, podendo afetar também a pele e os ossos. Os neurofibromas plexiformes, apesar de benignos, podem causar complicações significativas e são difíceis de remover cirurgicamente sem risco de danos graves.
Dados que sustentam a decisão
A nova aprovação baseia-se num estudo de bioequivalência entre a formulação em granulado e a formulação em cápsulas, realizado em adultos saudáveis (Estudo 89), e na comparação dos níveis de exposição ao medicamento em crianças dos dois grupos etários, através dos estudos clínicos SPRINT (≥ 2 anos, cápsulas) e SPRINKLE (≥ 1 ano, granulado).
A consistência nos resultados de exposição permitiu à FDA alargar a indicação terapêutica a crianças com apenas um ano de idade.
A dose recomendada, com base na área de superfície corporal, é de 25 mg/m² duas vezes por dia, até progressão da doença ou aparecimento de efeitos secundários inaceitáveis.
Resultados promissores
No ensaio SPRINT, o selumetinib foi testado em crianças com NF1 e PN que não podiam ser removidos cirurgicamente. O principal indicador de eficácia foi a taxa de resposta global (ORR), que atingiu os 66%. Todos os participantes com resposta registaram uma resposta parcial, e 82% mantiveram essa resposta durante pelo menos 12 meses.
Uma revisão central independente confirmou uma taxa de resposta de 44%, reforçando a eficácia do tratamento.
Um passo importante
Com esta nova aprovação, a AstraZeneca dá um passo importante no tratamento de uma condição rara e debilitante, oferecendo uma alternativa terapêutica não invasiva para crianças com NF1 que enfrentam complicações associadas a neurofibromas plexiformes.
O medicamento Koselugo representa, assim, uma opção com potencial para melhorar significativamente a qualidade de vida destas crianças e das suas famílias.
Fonte: Yahoo