Uma nova abordagem de edição genética está a oferecer esperança a crianças com leucemia linfoblástica aguda que já não respondiam aos tratamentos convencionais. O ensaio clínico, liderado por equipas da University College London (UCL) e do Great Ormond Street Hospital (Reino Unido), utilizou uma terapia inovadora que transforma glóbulos brancos em verdadeiros “medicamentos vivos”.
No total, foram tratados dez doentes — oito crianças e dois adultos — todos em situação crítica, após o insucesso da quimioterapia e do transplante de medula. A maioria dos participantes encontrava-se sem outras opções terapêuticas. Segundo os dados publicados na revista New England Journal of Medicine, cerca de 64% dos doentes permanecem em remissão, e 82% conseguiram receber um novo transplante após uma resposta profunda à nova terapêutica.
O tratamento usa uma técnica de edição genética chamada BE-CAR7, que permite modificar com grande precisão o ADN das células T, um tipo de glóbulo branco responsável por combater infeções. Através de três alterações específicas no código genético de células T de um dador saudável, os cientistas conseguiram programá-las para destruir todas as células T do doente — incluindo as cancerígenas.
Uma vez eliminadas estas células, e se o tratamento for eficaz até à quarta semana, os doentes podem então receber um transplante de medula para restaurar o sistema imunitário.
“É uma abordagem exigente, mas os resultados podem ser extraordinários”, afirmou Waseem Qasim, investigador da UCL e do hospital pediátrico londrino.
O caso da Alyssa
Alyssa Tapley, hoje com 16 anos, foi a primeira pessoa no mundo a receber este tratamento experimental. Natural de Leicester (Reino Unido), Alyssa estava sem alternativas terapêuticas em 2022, quando foi tratada no Great Ormond Street Hospital. Hoje está livre da doença, leva uma vida normal, conclui o ensino secundário e sonha ser cientista para ajudar outras pessoas.
“Eu achava que ia morrer e que nunca iria crescer como todas as crianças merecem”, recorda. “Agora quero aprender a conduzir e, quem sabe, participar numa próxima grande descoberta.”
Este tratamento ainda está em fase experimental, mas oferece uma nova perspetiva para casos de cancro pediátrico que não respondem à terapêutica habitual. A investigação prossegue com o objetivo de tornar esta estratégia mais acessível e segura para mais crianças em todo o mundo.
Fonte: Jornal de Notícias