O caso de uma bebé de cinco meses, diagnosticada com um tumor rabdóide maligno no rim, revelou novas pistas para o desenvolvimento de terapias celulares personalizadas em oncologia pediátrica. O estudo foi liderado pelo Centro Nacional de Análisis Genómico (CNAG), Institute for Research in Biomedicine de Barcelona (IRB Barcelona) e Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), em colaboração com a empresa Omniscope (EUA).
Um tumor raro e agressivo
Os tumores rabdóides são extremamente raros e agressivos, com cerca de 12 novos casos por ano em Espanha, geralmente diagnosticados antes dos dois anos. São conhecidos pela baixa taxa de sobrevivência e pela falta de opções terapêuticas personalizadas.
Neste caso, após cirurgia, quimioterapia e radioterapia no Hospital Sant Joan de Déu (Espanha), a criança recebeu imunoterapia com inibidores de checkpoints imunológicos (ICI) — uma abordagem que reforça a capacidade do sistema imunitário para identificar e combater as células tumorais.
Análise célula a célula ao longo de um ano
Durante 12 meses, os investigadores acompanharam o sistema imunitário da paciente, analisando amostras de sangue e tecido tumoral com recurso a tecnologias avançadas de sequenciação. Foram sequenciadas cerca de 37 mil células T, identificando subtipos com elevada atividade anti tumoral. Estas células foram testadas em laboratório com resultados promissores.
A imunoterapia mostrou-se eficaz: as células T mantiveram-se ativas, reconheceram o tumor e conseguiram controlá-lo. A mesma resposta foi observada nos testes laboratoriais, validando esta abordagem como potencialmente eficaz.
Base para futuras terapias celulares
Os investigadores destacam o valor desta análise profunda como base para terapias celulares futuras. Usando a tecnologia TCR-T, é possível extrair células T do próprio paciente e modificá-las geneticamente para que reconheçam de forma mais precisa as proteínas únicas do tumor. Esta abordagem já é usada em adultos e, com os avanços recentes, vai poder ser aplicada diretamente em crianças.
Segundo Inés Sentís, autora do estudo, atualmente no IRB Barcelona, “as tecnologias de sequenciação permitem detetar as alterações nas células imunitárias ao longo do tratamento. Comparando amostras de sangue antes e depois da terapia, conseguimos identificar as células mais eficazes no combate ao cancro”.
Holger Heyn, do CNAG, reforça que esta descoberta “abre caminho para terapias celulares personalizadas, usando engenharia genética para potenciar a resposta imunitária”.
Esperança real para crianças com poucas opções
Dois anos após o diagnóstico, a criança encontra-se em remissão completa. Este caso demonstra como a análise individualizada de cada paciente, mesmo em tumores pediátricos raros, pode gerar soluções inovadoras. A investigação foi publicada na revista Annals of Oncology.
Fonte: IRB Barcelona