O medicamento bosutinib foi recentemente aprovado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA) para uso em crianças com leucemia mieloide crónica (LMC), uma forma rara de cancro do sangue em idade pediátrica. A investigação clínica necessária para esta aprovação foi liderada pelo Princess Máxima Center for Pediatric Oncology e pelo Erasmus MC (Países Baixos).
Com a aprovação da EMA e após obtenção do reembolso pelas seguradoras, as crianças com diagnóstico de LMC vão poder receber bosutinib logo após o diagnóstico.
Nova opção com menos impacto no crescimento
Desde 2012, o bosutinib tem sido usado em adultos com LMC. Em estudos anteriores, em modelos animais, demonstrou causar menos impacto no crescimento em comparação com os medicamentos usados atualmente. Isso levou à realização de um ensaio clínico com 60 crianças, em 67 hospitais da Europa e dos Estados Unidos, coordenado a partir dos Países Baixos.
O estudo revelou que o bosutinib é tão eficaz quanto outros inibidores de tirosina quinase (TKI), mas com menos episódios de dores ósseas e musculares. Foram, no entanto, registados efeitos secundários gastrointestinais ligeiramente mais frequentes, como náuseas ou diarreia. Tendo em conta que este tratamento é muitas vezes necessário durante vários anos, a escolha de um medicamento com menos efeitos indesejáveis pode fazer uma grande diferença na qualidade de vida das crianças.
Um passo importante na investigação académica
As crianças com LMC acompanhadas no Princess Máxima Center e noutros hospitais europeus vão poder iniciar o tratamento com bosutinib no momento do diagnóstico, assim que o acesso seja confirmado pelos sistemas de saúde. O eventual menor impacto no crescimento e desenvolvimento das crianças está ainda a ser estudado em acompanhamento a longo prazo.
Michel Zwaan, especialista em oncologia pediátrica e codiretor do centro de ensaios clínicos que liderou o estudo, destacou: “A aprovação do bosutinib representa um avanço importante para as crianças com esta doença rara. Temos agora mais uma opção terapêutica, que poderá ajustar-se melhor às necessidades específicas das crianças, com menos efeitos adversos esperados.”
O estudo contou com o financiamento da farmacêutica Pfizer e foi realizado em estreita colaboração com o Children’s Oncology Group (EUA).
O envolvimento direto de centros académicos — sem liderança de uma farmacêutica — reforça o papel da investigação pública no desenvolvimento de tratamentos mais ajustados às necessidades pediátricas.
Fonte: Princess Máxima Center