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Pesquisa
Um projecto da Fundação Rui Osório de Castro


Estudo analisa dificuldades que levam à não criação de ensaios clínicos para crianças com doença oncológica
2018-06-15
Fonte: Clinical Leader

O porquê de ser tão difícil desenvolver fármacos para crianças com cancro e quais as soluções para esse problema foram questões a que um artigo da JAMA Oncology tentou responder. 

Este novo estudo explorou novos modelos de negócios para financiar o desenvolvimento de medicamentos para tratar cancros pediátricos. Poucas populações de pacientes são tão indefesas e necessitadas de ajuda como as crianças com doença oncológica. A solução para o problema pode estar em melhores abordagens de investimento colaborativo entre instituições públicas e privadas.

O estudo, liderado por investigadores do MIT, nos Estados Unidos, descobriu que uma estrutura de investimento colaborativo que envolvesse o apoio do governo, do setor privado e das organizações filantrópicas pode vir a ser a maior promessa para a descoberta de novos fármacos.

Embora uma nova era de desenvolvimento de medicamentos tenha posto cientistas a explorarem tratamentos para diferentes tipos de cancro, os autores observam que o cancro infantil está a ser deixado para trás. As empresas farmacêuticas têm historicamente enfrentado desincentivos financeiros significativos para procurar novas terapias oncológicas pediátricas, incluindo baixas taxas de incidência, altos custos de realização de testes pediátricos e falta de financiamento para pesquisas em estágio inicial. 

Apesar desses desincentivos, o estudo acredita que estimular a inovação exigirá que as partes interessadas sejam mais criativas na sua abordagem ao financiamento.
Hoje em dia, a compreensão dos profissionais médicos em relação ao cancro infantil tem vindo a aumentar, ao mesmo tempo que as taxas de mortalidade estão a diminuir. Ainda assim, as empresas patrocinadoras enfrentam desincentivos significativos na busca de novos tratamentos, pois o cancro infantil é geralmente considerado uma doença rara e o mercado para os tratamentos é pequeno. 

Com a precificação de medicamentos a ser um assunto muito discutido, as empresas farmacêuticas têm menos incentivos económicos para investir em terapias para doenças raras, que são, normalmente, muito dispendiosas; durante a investigação, os autores notaram que “apenas” 15 mil casos de cancro infantil são diagnosticados, por ano, nos Estados Unidos. 

O outro fator é um pouco mais técnico: na oncologia pediátrica, há um número menor de mutações genéticas em crianças que podem servir como alvos de medicamentos, o que cria um desafio maior para os cientistas; há também uma diferença na biologia entre bebés, adolescentes e jovens adultos, diferenças essas que tendem a tornar o desenvolvimento de medicamentos ainda mais complexo. 

O último fator é a segurança. Os fármacos oncológicos costumam ter efeitos secundários tóxicos, o que faz com que as empresas farmacêuticas sejam reticentes em incluir crianças em ensaios clínicos até que a segurança tenha sido estabelecida em adultos.

O preço dos medicamentos é o grande obstáculo final, acredita a equipa de investigação que fez simulações para avaliar a viabilidade económica de um esforço de desenvolvimento que teria múltiplos projetos de cancro financiados e desenvolvidos simultaneamente.

A equipa descobriu que um portfólio de projetos de Fase 1, financiado exclusivamente pelo setor privado, produzia retornos esperados que variavam entre 10,2% a 24,2%, dependendo das premissas de precificação. O valor de 10,2% exigiu um preço de 1 milhão de dólares (cerca de 840 mil euros) por curso de tratamento para cada medicamento aprovado.

Mas o que significa isso para aqueles que desenvolvem os fármacos? Para tornar o desenvolvimento de medicamentos oncológicos pediátricos economicamente atraente para as empresas farmacêuticas, os preços do tratamento precisariam variar de várias centenas de milhares de dólares a mais de um milhão de dólares o que, segundo o estudo, não seria bom para os pais e cuidadores que lutam para manter as crianças vivas.

“Quando existem vidas que estão em risco, preços tão altos podem parecer algo sem sentido, mas esses preços são justificados a partir de uma perspetiva de custo-efetividade. As ramificações políticas podem ser imensas, mas a questão do custo é tratada de forma quase invisível, pois ninguém se quer envolver”, disseram os investigadores. 

Foi esta questão que levou a equipa a encontrar um novo método de financiamento para o desenvolvimento de fármacos. Para progredir no combate a essas doenças mortais da infância, a equipa argumenta que é necessária uma nova abordagem para o financiamento do desenvolvimento de medicamentos pediátricos.

Outras simulações envolveram apoio filantrópico, garantias governamentais e portfólios de ativos que incluem ativos de estágio inicial e final. Nessas simulações, o estudo relatou os retornos esperados, que variavam entre -5,6% a 22,5%.

Para a farmacêutica, os benefícios deste modelo de financiamento são ótimos. Os especialistas observam que o setor privado ainda faz o “trabalho pesado”, mas o processo de levar a pesquisa pré-clínica até aos ensaios clínicos da Fase 1, onde o risco financeiro é maior, é assumido por grupos governamentais e de caridade. 

“O apoio filantrópico ajuda a pagar os estágios iniciais e a garantia do governo reduz o risco de investimento a um custo razoavelmente baixo para os contribuintes, é este o tipo de abordagem colaborativa que é necessário para tornar o desenvolvimento de medicamentos contra o cancro pediátrico atraente para os investidores e para o setor privado", pode ler-se no artigo.

Os autores do relatório publicaram os detalhes completos das simulações nos materiais complementares que acompanham o artigo, algo que foi feito para encorajar outros especialistas e profissionais a experimentarem esta nova abordagem. 

“A nossa esperança é que agências governamentais, formuladores de políticas, filantropos, empresas farmacêuticas e investidores sejam motivados para agirem pelas nossas descobertas", concluíram os investigadores. 
 
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