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Pesquisa
Um projecto da Fundação Rui Osório de Castro


Fármaco experimental promissor contra mutações genéticas específicas de tumores
2018-03-14
Fonte: Medical Xpress

De acordo com um estudo publicado no New England Journal of Medicine, cancros pediátricos, e de adultos, com um de três genes de fusão parecem responder bem a um novo fármaco.

Intitulado larotrectinib, este medicamento foi projetado para atingir uma mutação específica do gene tumoral conhecida como recetores de tropomiosina cinases que pode ocorrer em vários tipos de tumores.

"Este fármaco representa um paradigma de mudança no tratamento do cancro, onde passamos a avaliar um tumor, não apenas pelo local onde este se desenvolve, mas pelas mutações genéticas que impulsionam o seu crescimento", disseram os investigadores do Nemours Children's Hospital, nos Estados Unidos. 

O estudo integrou resultados de três ensaios clínicos, feitos em crianças, adolescentes e adultos, que serviu para verificar os parâmetros de segurança e eficácia do medicamento. 

No total foram matriculados 55 pacientes com cancro de fusão positiva de recetores de tropomiosina cinases detetados por perfis moleculares; a idade dos pacientes variou entre os 4 meses e os 76 anos de idade; neste grupo existiram 17 diagnósticos exclusivos de cancro, incluindo fibrossarcoma infantil, tumores das glândulas salivares e cancro da tireoide. Cada paciente recebeu duas doses diárias do medicamento em comprimidos ou em forma líquida.

No geral, em 75% dos pacientes os tumores responderam ao tratamento, com 13% a alcançar uma resposta completa e 62% a alcançar uma resposta parcial. Os pacientes que responderam à medicação permaneceram em tratamento ou foram submetidos a cirurgia com intenção curativa. 

O tempo médio de resposta foi de 1,8 meses; a duração mediana da resposta e a sobrevivência livre de progressão não foram alcançadas, mas após um ano, 55% de todos os pacientes permaneceram livres de progressão. 

"O projeto deste estudo, que testou simultaneamente a eficácia e a segurança em adultos e crianças, representa um modelo forte a seguir para ajudar no avanço da pesquisa pediátrica de cancro; numa altura em que não estamos apenas a tratar os tumores pelos seus nomes, mas sim pela sua assinatura genética, esta pesquisa permite-nos avançar sem deixar as crianças para trás, como é frequentemente no caso da pesquisa pediátrica", concluíram os investigadores.
 
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